Princípios
Este estudo clínico de fase 1 é desenhado para avaliar a segurança e a viabilidade da terapia de reposição celular (TRC) para indivíduos com doença de Huntington (DH), ao passo que também analisa questões metodológicas para orientar o desenho de futuros estudos clínicos.
Por que isso importa
Não há terapias para curar a DH; no entanto, a TRC pode interromper a progressão da doença, pois tem o potencial de restabelecer algum grau de circuitaria neural normal.