Desenho de estudo clínico de fase 1 avaliando a terapia de reposição celular em indivíduos com doença de Huntington

Princípios

  • Este estudo clínico de fase 1 é desenhado para avaliar a segurança e a viabilidade da terapia de reposição celular (TRC) para indivíduos com doença de Huntington (DH), ao passo que também analisa questões metodológicas para orientar o desenho de futuros estudos clínicos.

Por que isso importa

    Não há terapias para curar a DH; no entanto, a TRC pode interromper a progressão da doença, pois tem o potencial de restabelecer algum grau de circuitaria neural normal.