Biomarcador promissor na previsão dos resultados da função motora na AME

Novos dados relatados na AAN 2021 mostram uma ligação entre os níveis basais de cadeia pesada do neurofilamento fosforilado (phosphorylated neurofilament heavy, pNF-H) plasmático e futura função motora em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) de início tardio tratados com nusinersena.

Os neurofilamentos, dos quais o maior é a variante da cadeia pesada, são conhecidos por serem liberados no líquido intersticial após lesão axonal ou degeneração neuronal.

A Dra. Michelle Farrar, do Hospital da Criança de Sydney (Sydney Children’s Hospital), em Nova Gales do Sul, Austrália, apresentou achados de um estudo que avaliou a ligação entre os níveis de pNF-H no plasma basal (pré-tratamento) e as alterações subsequentes nos desfechos da função motora clínica em 75 participantes nos estudos CHERISH e SHINE do nusinersena.