Novos dados relatados na AAN 2021 mostram uma ligação entre os níveis basais de cadeia pesada do neurofilamento fosforilado (phosphorylated neurofilament heavy, pNF-H) plasmático e futura função motora em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) de início tardio tratados com nusinersena.
Os neurofilamentos, dos quais o maior é a variante da cadeia pesada, são conhecidos por serem liberados no líquido intersticial após lesão axonal ou degeneração neuronal.
A Dra. Michelle Farrar, do Hospital da Criança de Sydney (Sydney Children’s Hospital), em Nova Gales do Sul, Austrália, apresentou achados de um estudo que avaliou a ligação entre os níveis de pNF-H no plasma basal (pré-tratamento) e as alterações subsequentes nos desfechos da função motora clínica em 75 participantes nos estudos CHERISH e SHINE do nusinersena.