Lições aprendidas sobre terapia genética para doenças neuromusculares

Em um painel de discussão realizado no WMS 2020, especialistas da área de terapia genética para doenças neuromusculares (DNMs) discutiram questões de dosagem e segurança de novas terapias baseadas em genes.

Os pontos principais da discussão incluíram:

    A Dra. Ana Buj Bello (Genethon, Evry, França) analisou a dosagem de diferentes terapias baseadas em genes para distrofia muscular de Duchenne (DMD), atrofia muscular espinhal (AME) e miopatia miotubular (myotubular myopathy, MTM). Dados clínicos sugerem que doses mais elevadas resultam em maior expressão proteica no tecido-alvo. “Qual a dose certa para os pacientes?”, Questionou a Dra. Bello. “Esta é uma pergunta importante que precisa ser cuidadosamente analisada com estudos clínicos e pré-clínicos.”