Lições aprendidas sobre terapia genética para doenças neuromusculares

Em um painel de discussão realizado no WMS 2020, especialistas da área de terapia genética para doenças neuromusculares (DNMs) discutiram questões de dosagem e segurança de novas terapias baseadas em genes.

Os pontos principais da discussão incluíram:

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