Desfechos de longo prazo da patisirana na polineuropatia amiloidótica familiar ligada à transtirretina

Princípios

  • A patisirana (PN) parece manter a eficácia com um perfil de segurança aceitável em pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar ligada à transtirretina (hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy, ATTRvPN).

Por que isso importa

  • A ATTRvPN é uma doença rara e progressiva causada por mutações no gene da transtirretina (TTR), levando a TTR dobrada incorretamente a se acumular como depósitos amiloides em órgãos e tecidos; e a patisirana (agente de interferência por RNA) inibe a síntese hepática da TTR, reduzindo os níveis séricos.

  • O perfil de eficácia e segurança mantido da PN fornece uma opção viável de tratamento para pacientes com ATTRvPN, possivelmente melhorando a qualidade de vida; no entanto, a vigilância contínua a longo prazo é necessária para a avaliação global da segurança.

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