Nusinersena em adultos com atrofia muscular espinhal

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Princípios

  • A nusinersena foi associada a melhorias na função motora e pulmonar em adultos com atrofia muscular espinhal (AME).

Por que isso importa

  • Indivíduos com AME não têm cópias funcionais do SMN1, resultando em uma deficiência da proteína de sobrevivência do motoneurônio (survival motor neuron, SMN); SMN2 gera proteína SMN de forma menos eficiente do que o SMN1.

  • Nusinersena, um oligonucleotídeo antissenso que modifica o splicing do RNA do SMN2 e aumenta a produção proteica, melhorou a função motora e a sobrevida na AME de início na infância; no entanto, ela não foi testada em adultos.

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