Divulgação de resultados promissores de um estudo de terapia gênica na DP

Especialistas divulgaram achados iniciais promissores de um estudo de VY‐AADC01, uma terapia gênica com o sorotipo 2 do vírus adeno-associado (adeno-associated virus serotype 2, AAV2), capaz de codificar a L-aminoácido aromático descarboxilase (aromatic L‐amino acid decarboxylase, AADC) humana em pacientes com doença de Parkinson avançada.

O Dr. Chad Christine, da Universidade da Califórnia em São Francisco (University of California San Francisco), EUA, apresentou dados preliminares de três anos do estudo PD-1101 de terapia gênica.

No estudo, 15 pacientes receberam infusões bilaterais intraoperatórias, guiadas por ressonância magnética (RM), da terapia gênica, no putâmen, em três doses (cinco pacientes em cada coorte de dosagem). O Dr. Christine relatou que: