Estudo de mundo real prevê marcos clinicamente significativos em pacientes com DMD

Pesquisadores de vários centros em Londres e Paris relataram desfechos sensíveis da função motora em pacientes não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD) com alta média de resposta padronizada (standardized response mean, SRM) usando uma combinação de ferramentas que medem a força e estrutura muscular.

Em apresentação no congresso virtual da WMS 2021, a Sr.ª Charlotte Lilien, do MDUK Oxford Neuromuscular Centre, Universidade de Oxford (University of Oxford), no Reino Unido, observou que não havia estudos longitudinais e prospectivos da história natural sobre a evolução da doença nos membros superiores em pacientes não ambulatoriais com DMD.