Segurança e eficácia da MD1003 em pacientes com esclerose múltipla progressiva

Princípios

  • O tratamento com MD1003 não melhorou significativamente a incapacidade ou a velocidade de caminhada em pacientes com esclerose múltipla (EM) progressiva. Além disso, altas concentrações séricas de biotina podem causar interferência nas análises laboratoriais; portanto, devido à preocupações de segurança e falta de eficácia, a MD1003 não é recomendada para o tratamento da EM progressiva.

Por que isso importa

    Todos os tratamentos aprovados para EM têm como alvo o sistema imunológico; no entanto, a EM progressiva pode não ser mediada apenas pela atividade imunológica. Estudos anteriores mostraram falta de efeito significativo dos medicamentos imunológicos, como natalizumabe, em pacientes com EM progressiva. A MD1003 é uma forma de dose elevada de biotina que tem como alvo a disfunção mitocondrial, uma característica da EM progressiva. Portanto, é importante entender a segurança e a eficácia da MD1003 em pacientes com esta doença.