Tratamentos para AME: apresentação de novos dados sobre o uso em longo prazo

Vários estudos apresentados na conferência virtual ICNA/CNS 2020 forneceram novos dados sobre tratamentos para a atrofia muscular espinhal (AME).

O Dr. Jerry Mendell do Centro de Terapia Gênica [Center for Gene Therapy] no Nationwide Children’s Hospital em Columbus, Ohio, EUA, relatou o acompanhamento de longo prazo de 13 pacientes com AME tipo 1 tratados com a terapia gênica onasemnogene abeparvovec.

Ele relatou que uma resposta duradoura e sustentada foi obtida em até 5,2 anos (na coorte de dose terapêutica) após a administração da dose em pacientes com até 5,6 anos de idade. Os marcos motores e a sobrevida foram mantidos na coorte de dose terapêutica e dois pacientes ganharam um marco.

mEm uma apresentação em separado dos resultados parciais do estudo STR1VE-EU do onasemnogene abeparvovec, os pesquisadores relataram que dos 32 pacientes com AME tipo 1 tratados (65,6%) 21 já haviam alcançado marcos de desenvolvimento motor não observados na história natural da condição. A ocorrência de eventos adversos foi consistente com os relatos anteriores.